"섬유화는 다양한 장기의 질환과 연결돼 있다. 섬유증과 연관된 비알코올성지방간염(NASH), 특발성폐섬유증(IPF), 파킨슨 등과 관련해 다양한 신규 파이프라인을 공개할 예정이다."

티움바이오는 올해 연이어 파이프라인에 대한 임상 개발 상황을 전하며 R&D 성과를 입증해 나가고 있다. 키트루다 병용 임상 파이프라인 'TU2218'을 시작으로 최근 혈우병 파이프라인 'TU7710'에 대한 임상 진입소식을 전했다. 특히 혈우병 개발에 다양한 경험을 가진 김훈택 대표는 빠른 개발 주기로 SK플라스마와 협업해 혈우병 치료제 상업화까지 가져가겠다는 전략이다.

◇TGF-β와 VEGF 동시 저해하는 'TU2218'...두경부암·담도암 등 다양한 암종 타깃

티움바이오가 저분자화합물 기반 면역항암제로 개발하고 있는 'TU2218'과 키트루다 병용 임상 1b상이 올해 3월 첫 환자 투약이 개시됐다. 이번 임상을 통해 티움바이오는 'TU2218'과 키트루다의 병용에 대한 안전성을 확인함과 동시에 2상의 투여 적정용량을 확장한다는 계획이다. 지난달 기준 첫 환자 투약은 물론 임상 1b상 전체 임상 환자 등록이 완료된 상황이다.

TU2218은 국내 및 미국에서 단독투여 임상1상(코호트5)을 진행중이며, 임상에서 안정적인 약동학(PK) 프로파일을 보이고 있다. 코호트3까지 질병통제율은 55.6%(PR-부분 관해 1명, SD-안전 병변 4명)을 기록했다.

이와 관련된 데이터는 올해 6월 미국임상종양학회(ASCO) 및 유럽종양학회(ESMO) 등 글로벌 암학회에서 공개될 예정이다. TU2218은 면역항암제의 낮은 반응률의 주요 원인으로 지목되는 TGF-β와 VEGF를 동시에 저해하는 저분자화합물 기반 면역항암제 파이프라인이다.

김훈택 대표는 "현재 타깃 암종으로 삼고 있는 두경부암과 담도암은 모두 기존 치료제에 제한이 많은 암종"이라며 "사업성이 충분한 암종임과 동시에 두경부암의 경우 섬유화 조직이 분포된 암종으로 TGF-β 저해 기전에서 효과가 충분하다"고 말했다.

그러면서 그는 "TGF-β 저해 기전을 갖고 개발됐던 빈투라푸스알파 역시 담도암에서 효과가 있었기 때문에 (유사한 기전을 갖는) 우리 약물 역시 담도암에서 충분히 효과가 있을 것으로 예상한다"고 말했다. 이어 그는 "향후 두경부암과 담도암 외에도 다른 암종으로 확장해 나갈 계획"이라고 덧붙였다.

여기에 작년 11월엔 중국 한소제약에 기술이전 한 'TU2670'에 대한 마일스톤을 수령하며 파이프라인 개발에 속도를 내고 있다. TU2670은 경구용 성선자극호르몬(GnRH) 길항제(Antagonist) 기반의 파이프라인이다. 자궁내막증을 적응증으로 유럽 5개국에서 임상2a상을 진행하고 있다.

그는 "국내에서는 대원제약과 협력해 임상 2상을 진행하고 있고 우리는 합성이나 공정개발 등과 관련해 협력하고 있다"며 "중국 외에도 다양한 국가와 라이선스 아웃 계약을 체결하기 위해 노력하고 있다"고 말했다. 이어 "해당 물질은 기존에 처방되고 있는 엘라골릭스(Elagolix) 대비 적은 용량을 투여도 효고를 보여 복용 편의성을 개선해 개발 중"이라고 설명했다.


◇임상 진입한 혈우병 파이프라인 'TU7710'...SK플라스마와 자체 유통까지 고려

앱스틸라로 글로벌 시장에 혈우병 치료제를 내 놓은 김훈택 대표는 티움바이오에서도 혈우병 치료제 개발에 도전한다. 신규 혈우병 파이프라인 발굴은 물론 SK플라스마에 투자하며 혈우병 치료제 유통망 확보까지 나선다는 전략이다.

티움바이오는 2021년 300억원 규모로 SK플라스마에 투자했다. SK플라스마는 알부민 등 혈장 제제를 판매하는 회사다. 여기에 해외 공장 설립도 주요 사업으로 영위하고 있으며 신규 파이프라인을 도입해 신약개발로 확장을 도모한다. 티움바이오는 SK플라스마와 신약개발 협업은 물론 혈장 제제 유통망을 기반으로 혈우병 치료제 판매까지 협업할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

김 대표는 "SK플라스마는 전략적 투자의 일환이며 향후 SK플라스마가 인도네시아 등 공장 수주와 혈장 제제를 통해 매출을 올리며 기술료 수익도 기대된다"며 "여기에 우리가 보유한 혈우병 파이프라인은 충분히 SK플라스마와 연관된 분야이기 때문에 향후 충분히 협업할 수 있는 분야"라고 말했다.

티움바이오가 개발 중인 혈우병 파이프라인 3개 중 가장 개발 속도가 빠른 것은 'TU7710'이다. TU7710은 트랜스페린을 유전자재조합적으로 융합해 반감기를 증가시키는 기전을 가진 혈우병 파이프라인이다.

회사는 기존 치료제 대비 반감기를 늘려 환자의 투약 횟수를 줄이는 방식으로 치료제를 개발한다는 전략이다. 이를 위해 트랜스페린 융합 플랫폼을 적용한다는 구상이다. 올해 3월 국내 임상 1상을 승인받고 개발에 속도를 내고 있다.

김 대표는 "TU7710의 혈우병은 현재 노보세븐이라는 고가의 약제가 시장을 독점하고 있는 상황"이라며 "우리는 반감기를 길게 해서 환자 투여 횟수를 줄이는 것은 물론 자가투여가 가능할 수 있도록 개발 중이며 가격 경쟁력을 갖출 수 있도록 자회사 프로티움사이언스와 협력해 효율적인 공정개발도 동시에 수행하고 있다"고 말했다.

티움바이오는 올해 섬유화를 중심으로 파이프라인을 확충해 나간다는 계획이다. 그는 "현재 NASH, 신장섬유화, 신경계염증 다양한 섬유화 질환을 중심으로 파이프라인을 발굴 중"이라며 "섬유화 현상을 타깃으로 암을 적응증으로 하는 스몰몰레큘 기반 항암 파이프라인과 차세대 혈우병 파이프라인을 올해 공개할 예정"이라고 밝혔다.